艾伏尼布（商品名拓舒沃）作為全球首個 IDH1抑制劑。通過獨特機制改寫癌癥治療格局。但它究竟如何“餓死”癌細胞？適合誰用？又有哪些風險？一文說清核心真相。

一、核心作用：給癌細胞“斷糧斷水”

艾伏尼布不直接殺傷細胞，而是巧妙 關閉癌細胞的“能量工廠”：

阻斷致癌代謝物：

抑制突變IDH1酶活性，阻止 2-羥戊二酸（2-HG） 堆積（該物質會鎖死細胞正常分化能力）；

重啟細胞分化：

讓“幼稚”的癌細胞 成熟為正常血細胞（2025年研究顯示，患者完全緩解率達 30.4%）；

聯合增效：

與阿扎胞苷聯用，可將老年AML患者 生存期延長至24.2個月（傳統化療僅9.8個月）。

通俗理解：

癌細胞如同“叛逆少年”，艾伏尼布不是消滅它，而是 逼它“改邪歸正” 變成正常細胞。

二、明確適用人群：僅限這類患者

必須同時滿足兩大條件：

確診急性髓系白血病（AML）或膽管癌；

基因檢測證實存在IDH1突變（發生率約 6%-10% 的AML患者）。

關鍵提示：

用藥前必須做 IDH1基因檢測（組織或血液樣本），盲目使用無效；

對 IDH2突變 無效，需改用恩西地平。

三、四大高發副作用：這樣應對更安全

注：分化綜合征多在用藥初期出現，需住院監護搶救。

四、致命禁忌：這些情況絕對別用！

禁用人群：

孕婦：動物實驗顯示致胎兒畸形（用藥期間男女均需避孕）；

嚴重心律失常患者：QTc間期＞500毫秒者禁用；

活動性感染者：如肺炎、敗血癥（藥物進一步抑制免疫）。

禁忌聯用藥物：

強效CYP3A4抑制劑（如酮康唑）：

→ 血藥濃度飆升 2.8倍，需 劑量減半 或避免聯用；

胃酸藥（奧美拉唑）：

→ 降低艾伏尼布吸收率 70%，需間隔 4小時以上 服用。

結語：艾伏尼布為IDH1突變患者打開生命通道，但 “有效≠安全” 。用藥期間需每月監測 心電圖、肝功、肌酸激酶，出現發熱或呼吸困難立即就醫。若無法耐受副作用，可考慮參與 聯合療法臨床試驗（如Venetoclax+艾伏尼布）