培米替尼（Pemigatinib）是一種針對特定基因突變的靶向藥，被譽為膽管癌治療的“精準武器”。它通過抑制腫瘤生長的關鍵通路——FGFR信號通路，為晚期膽管癌患者帶來新的生存希望。下面我們就來詳細說說它的作用、適用人群及實際效果。

一、核心作用：阻斷腫瘤的生長

培米替尼是一種高選擇性FGFR抑制劑，主要靶向FGFR1、FGFR2、FGFR3三種受體。在膽管癌患者中，若存在FGFR2基因重排或融合突變（約15%的患者），這一通路會異常激活，像“加速器”一樣推動癌細胞瘋狂增殖和轉移。培米替尼的作用就是“踩下剎車”，阻斷信號傳導，從而：

? 抑制腫瘤增殖：直接阻止癌細胞分裂；

? 切斷血管生成：減少腫瘤的血液營養供應；

? 促進癌細胞凋亡：加速惡性細胞自然死亡。

二、適用人群：基因檢測是前提

培米替尼不是對所有膽管癌患者有效，它的使用嚴格依賴于基因檢測結果，主要適用于兩類人群：

晚期膽管癌患者：

經檢測存在 FGFR2基因重排或融合突變；

接受過化療但病情仍進展的不可切除或轉移性患者。

FGFR1重排的髓系/淋巴腫瘤患者：

如復發或難治性白血病。

注意：用藥前必須通過NGS基因檢測確認突變狀態，避免無效治療！

三、治療效果：腫瘤縮小延長生存期

根據關鍵性Ⅱ期臨床試驗數據（FIGHT-202）：

客觀緩解率36%：超過1/3的患者腫瘤明顯縮小，其中11.2%達到部分緩解；

無進展生存期翻倍：中位無進展生存期（PFS）達6.9個月，比傳統化療（1.8個月）顯著延長；

疾病控制率82%：近半數患者病情穩定超6個月。

案例：一名62歲男性患者，化療失敗后使用培米替尼，3個月內腫瘤縮小40%，病情穩定維持11個月。

四、常見副作用及管理

培米替尼的副作用多數為輕中度，可控性強：

高磷血癥（60%-80%）：需低磷飲食，必要時服用降磷藥；

指甲變脆、脫發（30%-50%）：外用滋養油護理，避免美甲刺激；

疲勞、腹瀉（20%-40%）：調整作息，補充電解質水。

嚴重風險提示：

可能引起視網膜脫離（發生率＜5%），用藥前需做眼科檢查，治療中定期復查OCT；

肝腎功能不全者需調整劑量，嚴重者禁用。

五、臨床使用建議

用藥方案：每日1次口服13.5mg，吃14天停7天，21天為一周期；

停藥時機：疾病進展或出現不可耐受副作用；

禁忌人群：孕婦、哺乳期女性、對成分過敏者。

結語：培米替尼為FGFR2突變膽管癌患者提供了突破性治療選擇，顯著延緩病情且副作用可控。但其療效完全取決于基因突變狀態，患者務必先檢測、再用藥。未來，該藥在肺癌、食管癌等其他FGFR突變腫瘤中的潛力也值得期待。